一项新研究声称，AI制药公司正在不计后果地为未经测试的分子申请专利，但分析显示，该研究对制药专利的实际运作方式存在根本性误解。这篇题为《AI衍生药物专利揭示了什么》（弗赖利希与拉伊）的研究最近发表在《科学》杂志上。作者分析了100多家AI制药公司已获授权的药物化合物专利，并得出结论：AI制药公司存在过早申请专利的令人担忧的趋势，这可能导致具有潜在治疗作用的分子被行业放弃。作者建议，应通过政策和监管变革来解决这一趋势，包括提高专利授权门槛。

本博主对作者的分析持不同意见。简而言之，AI制药公司从事的是成本高昂的药物发现业务，对于它们认为无法实现商业化的分子，它们几乎没有动力去申请已授权专利。

研究方法

药物化合物专利无需披露导致化合物发现的研发过程。关键的法律测试在于，基于所提交申请的披露内容，技术人员是否能够实施该发明。小分子药物化合物专利通常聚焦于所主张化合物的性质和合成方案。因此，即使是专门使用AI开发药物的公司，通常也不会详细说明最初用于识别相关化合物的AI方法。

鉴于专利申请中缺乏对AI在药物发现中应用的披露，研究作者无法仅通过查看专利申请中的证据来确定药物是否由AI发现。相反，作者首先确定了那些将自己宣传为独家AI药物开发商的公司，并审查了这些公司提交的已授权化合物专利。作者审查了来自100多家AI制药公司的77项化合物专利。然后，将每项AI药物专利与一项随机选取的小分子化合物专利进行匹配，这些对照专利需满足以下标准：1）由同一家律师事务所提交；2）来自美国专利商标局（USPTO）规模分类相同的企业；3）优先权日期在AI专利的±2年内；4）未分配给AI公司。到目前为止，方法还算合理。

结果：AI制药公司专利包含的体内数据较少

分析结果显示，AI公司的药物化合物专利包含的体内数据少于非AI公司。仅有23%的AI衍生药物专利包含任何体内实验，而传统药物开发商的对照专利中这一比例为47%。此外，AI公司平均每项专利仅对0.8种化合物进行体内测试（仅占披露化合物的3.0%），而传统开发商每项专利测试3.1种化合物（占披露化合物的6.4%）。此外，仅有12%的AI专利包含ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒理学）实验，而对照专利中这一比例为26%；仅有1%的AI专利披露了其药物的具体配方，而对照专利中这一比例为14%（P < 0.01）。

对行业而言是个问题吗？

作者认为，这些差异表明，AI原生公司急于以最小的实验验证申请专利保护，可能造成作者所谓的“对披露缺乏实际测试证据的分子的化合物专利”。作者认为，AI制药公司可能对药物开发产生负面影响，因为早期申请将阻止其他公司开发这些新药。此外，作者还指出，AI公司自身将难以开发这些药物，因为授权安排通常需要比AI公司目前提供的更全面的验证。换句话说，作者认为，专利申请可能实际上阻止了任何人开发这些药物。

然而，在本博主看来，作者的结论超出了证据范围：

体内数据并非专利有效性的必要条件

作者的第一个错误在于过分强调了体内数据在专利申请中的重要性。基于初步数据申请专利并非新鲜事。提供体内实验数据并非专利授权的必要条件。值得注意的是，在研究本身提供的数据中，非AI公司已获授权的专利中，体内数据占比也不到50%。在许多情况下，体外数据已被专利局认为足够充分。对于专利性而言，重要的是数据是否与所主张的发明相关且具有说服力，而非数据是通过体内、体外还是计算机模拟（in silico）获得的。从专利局的角度来看，重要的是提供了一些与所主张发明特别相关的证据。正如本博主最近在上关于如何阅读生物技术专利的文章中所解释的，支持新疗法主张所需的数据通常远低于监管机构或同行评审出版物所要求的数据（IPKat）。

作者建议，AI公司应被要求披露其计算测试方法和结果，并在体内数据仍不可用时提供化合物可行性的替代证据。然而，在大多数司法管辖区，提供支持发明的充分证据已是专利授权的要求。只是没有要求这些证据必须通过体内实验获得。在某些情况下，计算机模拟或人体系统中的体外数据实际上可能比无法代表人类疾病关键特征的鼠模型中的体内数据更具说服力和支持性。

AI药物专利会阻碍该领域发展吗？

作者认为，AI制药公司的专利申请将阻止其他公司开发这些新药，这一观点仅在药物公司不打算自行开发这些化合物（无论是否有合作伙伴）或无法开发这些化合物的情况下才成立。

这些公司已为相关化合物申请专利，这表明它们至少打算开发这些药物。如果AI公司仅仅想以专利流氓的方式阻碍该领域发展，它们可以简单地披露化合物和相关数据，而无需经历专利申请和审查授权的繁琐程序和费用。有趣的是，数据显示，AI制药公司在其专利中包含的化合物数量与非AI制药公司大致相同。这表明，AI和非AI制药公司在选择披露哪些化合物时具有同等选择性。

接下来的问题是，AI公司是否无意中搬起石头砸了自己的脚，将无法开发这些化合物。作者认为，专利申请本身将成为开发的障碍，因为它们将破坏AI公司的授权机会。但这一论点站得住脚吗？

专利中缺乏体内数据是否会阻碍授权谈判？

作者认为，AI公司将无法达成授权协议，因为专利申请中不包含足够的体内数据，这一论点存在缺陷。在制药和生物技术领域，大型制药公司的常规策略确实是在尽可能晚的时间（例如，在进入临床试验前不久）申请化合物专利，以保留专利期限并最大化投资回报。相比之下，小型生物技术公司、大学和平台公司倾向于更早地提交专利申请，且数据较少，以此作为营销和吸引投资的手段。因此，大型制药公司与早期公司之间的知识产权战略脱节，在AI出现于药物发现领域之前就已存在。考虑过知识产权战略的AI公司将意识到，需要在提供有吸引力的授权条件与保障投资和推广其AI药物发现平台的需求之间取得平衡。

此外，正如文章作者自己所承认的，数据并不一定表明AI公司比非AI公司更早提交专利申请。论文中提供的数据仅表明，AI公司提交的专利包含的数据不同。这可能是因为AI公司缺乏进行体内研究的专业知识或资金，和/或它们能够在申请中提供足够的替代数据。事实上，如果AI加速药物开发途径的承诺得以实现，AI公司在授权协议方面可能实际上具有优势。毕竟，如果药物上市所需的时间缩短，那么保障投资回报的可用专利期限将更长。

作者认为，潜在被授权方可能要求比AI公司专利申请中提供的更多的体内验证，这一论点更具说服力。然而，这一论点实际上与专利战略关系不大。尽职调查中评估的数据可能包含在专利中，也可能不包含在专利中。潜在被授权方还将进行独立的知识产权尽职调查（例如，知识产权是否涵盖该分子、专利何时失效、知识产权归谁所有等）以及科学和商业尽职调查（例如，作用机制证明、毒理学风险、疗效可能性、制造成本等）。因此，被授权方是否被公司所吸引，将取决于他们对整体数据的看法，而不仅仅是专利申请中的数据。因此，如果专利基于所提供的数据被认为有效，那么专利中体内数据的数量对被授权方而言就无关紧要了。

最终思考

因此，作者认为有限的体内数据构成了开发AI生成药物的令人担忧的障碍，这一论点站不住脚。目前，AI制药公司似乎正在采用与非AI制药公司规模和发展阶段相似的知识产权战略。甚至有观点认为，不包含体内、毒理学和配方数据代表了一种更明智的知识产权战略，因为这些数据可能包含进一步的发明（例如剂量、配方、治疗方法），这些发明可用于日后加强整体专利组合。

正如文章作者自己所承认的，这项研究的一个重要局限性在于，它无法评估非AI公司在多大程度上也在幕后使用AI，因为药物公司无需在专利申请中披露这一点。许多大型制药公司已与AI公司展开合作，并正在开发自己的内部AI研发工具。然而，从新化合物的专利中无法得知初始药物发现过程在多大程度上依赖于AI。有趣的是，监管机构已暗示，他们可能要求提供更多关于AI在药物开发中使用的信息，这可能影响涉及AI的药物开发发明的知识产权战略（IPKat）。

最后，作者指出，研究中的数据涉及在大语言模型兴起和专利起草工具激增之前提交的专利。作者接着指出，AI起草工具可能会使他们所察觉的问题变得更糟，因为它们使AI公司能够更早地提交申请，披露更多未经测试的化合物。然而，这一论点再次忽略了AI公司没有动力提交充斥着AI生成的无用内容的专利申请这一事实。AI制药公司从事的是成本高昂的药物发现和开发业务。仅仅披露AI随机生成的未经测试化合物列表的知识产权战略，显然不符合它们的利益。

来源：https://ipkitten.blogspot.com/2025/06/are-ai-discovered-drug-patents-blocking.html

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